美國食品藥品監督管理局（FDA）昨日宣布，已授予Canget BioTekpharma, LLC旗下新型抗癌藥物FL118「罕見兒科疾病資格」及「孤兒藥資格」，用於治療骨肉瘤。這項雙重認證凸顯了骨肉瘤未被滿足的醫療需求，並為藥廠提供監管激勵，有望加速兒童與罕見癌症治療藥物的研發與上市。
美國食品藥品監督管理局（FDA）昨日宣布，已授予Canget BioTekpharma, LLC旗下的新型抗癌藥物FL118「罕見兒科疾病資格」（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）及「孤兒藥資格」（Orphan Drug Designation, ODD），用於治療骨肉瘤。這項雙重資格的取得，凸顯了骨肉瘤這一嚴重兒科疾病長期未被滿足的醫療需求。
FL118是一種源自喜樹皮化合物的喜樹鹼類小分子藥物，其成分在傳統中醫藥中已有應用。該藥物此前也曾獲美國FDA授予治療胰臟癌的孤兒藥資格。骨肉瘤是一種罕見且具侵略性的骨癌，主要影響兒童、青少年及年輕成人。
美國FDA的罕見兒科疾病資格計畫，旨在鼓勵開發針對主要影響兒童的嚴重或危及生命疾病的治療方法。若FL118最終獲得合格罕見兒科疾病適應症的核准，並符合所有法定要求，Canget BioTekpharma, LLC便有資格獲得一張優先審查憑證（Priority Review Voucher, PRV）。這張憑證可用於加速任何其他藥物提交申請時的審查流程，為藥廠提供重要的商業激勵。
根據羅斯威爾公園癌症研究所（Roswell Park Comprehensive Cancer Center）腫瘤學助理教授兼Canget BioTekpharma, LLC創辦人Fengzhi Li博士表示，為FL118獲得這兩項資格是其研究團隊的重要里程碑。這不僅認可了骨肉瘤領域未被滿足的醫療需求，也提供實質的監管激勵，有助於推動FL118在兒科及罕見癌症治療上的進一步發展。
羅斯威爾公園癌症研究所FL118團隊的資深研究員Xiang Ling博士也指出，FL118在臨床前研究中展現出廣泛且顯著的抗癌活性，並具有良好的臨床前毒性反應。越來越多的證據顯示，FL118可能成為一個新穎的藥物平台，用於開發針對惡性肋膜間皮瘤等其他罕見或難治癌症的相關化合物。
